FDA批准首款铁调素模拟肽Mimrylo用于真性红细胞增多症

武田制药（NYSE: TAK）与Protagonist Therapeutics（NASDAQ: PTGX）于2026年8月29日宣布，FDA已批准Mimrylo（rusfertide）上市，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）的红细胞增多症。PV是一种罕见的BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤，不受控制的红细胞生成会增加血栓风险。

Mimrylo是一款首创的皮下注射合成铁调素模拟肽，通过模拟天然铁调节激素铁调素的作用，限制铁在红细胞生成中的可利用性，从而控制红细胞过度生成。

III期VERIFY试验（n=293）结果显示，76.9%接受rusfertide联合标准治疗的患者在32周内无需放血，而安慰剂联合标准治疗组仅为32.9%，血细胞比容控制和患者报告的疲劳及症状负担均有显著改善。常见不良反应包括注射部位反应（55.9%）、贫血（15.9%）和疲劳（15.2%）。

根据2024年全球许可和合作协议，Mimrylo将由武田负责商业化，并将在48小时内发货。Jefferies分析师预测峰值销售额潜力为20亿美元。

Protagonist因FDA批准将获得2.75亿美元付款，包括2亿美元的退出费和7500万美元的批准里程碑付款。公司还保留未公开的里程碑付款和rusfertide销售的分级特许权使用费。

来源：Peptide News Digest